NF1 治療薬 「Selumetinib (Koselugo)」: 億万長者には有効 (救い) ！ 一錠 (10 mg) が 約2万円、毎日 "2錠"も経口すれば 「貧乏人」は, 確実に "破産" (或いは "餓死") ！ 4年後に登場する安価な「ジェネリック版」を待て！

つい最近、海外 (Hungary) のある「NF1」患者 (幼児) の母親から、最近米国のFDA によって、NF1 治療薬として、初めて許可されたMEK 阻害剤「Selumetinib (Koselugo)」(Astrazeneca 市 販) について、我が意見を 問われた。 そこで、色々情報を集めて検討してみたが、 結論的には、薬価が高過ぎて、一生経口せねばならない 「NF患者」には、億万長 者でもない限り、家計に破綻を来たすだろう。。。癌 (例えば、MPNST) 患者にとっては、治療が 「一時的」なので、家計には、さ程 "負担" がかからぬようだが。
この種の「Orphan」薬は「製 薬会社の懐」を暖めても、患者にとっては、いわゆる「禿鷹」(辻強盗) に過ぎない！「NF治療薬」開発は、患者の懐を痛めぬ、しかも副作用の無い物を見つけるという 「至難の業」(正に、"ヒューマニズム" の結晶) ！
この新薬は元々、「AZD6244」という化学名で、2006頃に "文献" に登場。 従って、その特許 は20年後の2026年には、「期限切れ」になり、安価な「ジェネリック版」が一 斉に "欧米で" 市販されるはず。従って、貧乏人は、あと "4年" ほど辛抱すれば良い。。。
最後に、もう一つ「辛口」のコメントを追加すれば、稀少難病の「NF2」患者数は NF1患者の数の "10分の1" に過ぎないので、幸か不幸か、いわゆる「禿鷹」(製薬会社)すらたかっ てこない (つまり、FDAに稀少難病治療薬用「認可」の申請すらしない)！
従って、NF 患者向けには、やはり海藻 (沖縄産「モズク」) 由来の硫酸多糖類「フコイダ ン」錠 (比較的安価) などと 「ビタミンD3 」や 納豆 (ビタミン K2) との併用を勧めたい。
なお、NF 患者には、市販の「ジェネリック」PAK 遮断剤: imatinib (=Gleevec) も お勧めしたい (ただし、購入には、"理解ある" 医師からの「処方箋」が必要！) 例えば、30 tablets 400mg by Kroger Pharmacy が何と、$ 120 (98% off!) つまり、毎日 (最低) 一錠 (400 mg) が 400 - 500円。 これなら、"貧乏人" (あるいは中 産階級=一般庶民) でも、何とか持続できるかも。。。
なお、日本国内 (ジェネリック) 製品で、最も安価なのは、100 mg 錠が 300円 (つ まり、毎日 1200円)！！！