「スイゾウ癌」患者を対象とする "PAK遮断剤" 臨床試験

目下、海外で 進行中の (転移した末期)  スイゾウ癌を対象にしたPAK遮断剤の臨床テストは、(私の知る限りは) 2種類ある。 その一つはアステラス製薬開発のYM155 と呼ばれる「Survivin  抑制剤」である。 Survivin とは、癌細胞の生き残りに必須な蛋白で、その発現にはPAK が必須であることが知られている。さて、最近の研究結果によれば、YM155 は、PAKの上流にある「EGFR 」と呼ばれるチロシン=キナーゼを阻害するらしい。 従って、PAK ばかりではなく、発癌キナーゼである「AKT 」をも遮断することになる。 ところが、AKT は癌細胞ばかりではなく、正常な細胞の生存にも必須であることが知られている 。 それ故に、一般にAKT 遮断剤は "副作用" あり！ 癌患者の治療に成功した実例がない。従って、YM155 がたとえ将来市販されても、私は (副作用のない) 癌治療剤としては、余りお勧めできない。

もう一つのPAK遮断剤は、米国メネソタ大学が開発した Minnelide で、G 蛋白 (RAC) の阻害剤 Triptolide を水溶化した燐酸誘導体である。RAC は、その直ぐ下流にあるPAK の活性化に必須である。従って、Minnelide はPAK 遮断剤でもある。 前述したが、 Triptolide は、漢方薬「雷公藤」由来で、天然PAK遮断剤としては最も強力である。我々が最近開発した合成PAK遮断剤「15K」と同様、癌の増殖や転移を抑えるばかりではなく、せんちゅうの寿命を延ばす作用もある。従って、市販されれば、副作用のない抗癌剤として、私もぜひ推奨したい。 目下、臨床テストはフェーズ II で、市販されるまでに、あと2、3年はかかるだろう。。。

さて、スイゾウ癌患者の9割は (通販の天然PAK遮断剤「プロポリス」の大量投与を受けない限り) 残念ながら、3-5か月以内に死亡する。従って、2年も3年もMinnelideの市販をずっと待ってはいられない！  しかしながら、選択肢として、海外 (英国ロンドン)で今進行中 (2017-2019) のMinnelideに関する臨床テストに参加して生き残ることはできる！

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03117920

我々もなるべく早期に、先ずスイゾウ癌患者を対象にした "15K" の臨床テスト (フェーズ I) を開始すべく、臨床に必須の 15K (1-5 kg) の大量生産を受け持ってくれるGMP 海外企業を目下摸索中である。。。ある企業に、その生産費用の算出を依頼している。恐らく数億円以上かかるだろう*。従って、その資金調達のために、米国のNCI などから多額の "臨床研究" 助成金を仰がなければならない。我が「研究人生」最大の「大仕事」になりそうである。一旦 "フェーズ I " (安全性の確認) に成功すれば、海外の大企業 (大手製薬会社) も食指を示し、莫大な資金投資によって、残りの臨床テスト (フェーズ II と III) を引き受けてくれるだろう。。。

*哺乳類で最小のマウス(体重20 g) に比べて、人類 (体重 60 kg 前後) の 実験には、少なくとも 3000 倍の検体試薬 (15K) が必要である。 従って、臨床テストは動物実験に比べて莫大な費用がかかる。我々個人の「ポケットマネー」ではとても無理である!

 一世紀 以上昔、梅毒の特効薬 「606」  (サルバルサン、魔法の弾丸) を開発し、「化学療法剤の父」と呼ばれるようになったパウル=エーリッヒ博士が、1909年に動物実験を終え、いざ臨床テストを開始するため、資金調達などにひどく苦労したのが、改めて痛く理解できる。。。